Những nỗ lực trong việc phát triển các loại thuốc kháng sinh mới

FDA đang tham gia với các cơ quan y tế khác và cộng đồng nghiên cứu y sinh để thúc đẩy khoa học, chính sách pháp lý và các chiến lược hoàn trả chi phí để hỗ trợ trong việc nghiên cứu và phát triển các loại kháng sinh mới.

Các loại thuốc mới chống lại các bệnh truyền nhiễm hiện nay chưa đáp ứng được nhu cầu điều trị y tế  đang thúc đẩy FDA tham gia với các cơ quan y tế liên quan và cộng đồng nghiên cứu y sinh để thúc đẩy khoa học, chính sách pháp lý và các chiến lược hoàn trả chi phí để hỗ trợ đổi mới trong lĩnh vực này.

Thật không may, những trở ngại đáng kể đã hạn chế đầu tư của ngành dược phẩm trong việc phát triển các kháng sinh mới. Các thử nghiệm lâm sàng tốn kém và phức tạp, và những nỗ lực để phát triển các kháng thể đơn dòng và liệu pháp peptide, cùng với các thuốc kháng sinh phi truyền thống phức tạp, đặt ra những thách thức trong việc sản xuất. Các vấn đề về tài chính cũng tăng thêm trở ngại, vì các kháng sinh mới cần được sử dụng một cách tiết kiệm để duy trì hiệu quả trong việc chống lại các mầm bệnh gây chết người. Tuy nhiên, các tính toán cho thấy doanh thu không thể bù đắp được chi phí nghiên cứu phát triển, khiến các công ty khó tài trợ nghiên cứu về các phương pháp điều trị mới cho bệnh truyền nhiễm để nhận được mức lợi tức đầu tư đầy đủ.

Ủy ban từ thiện Pew báo cáo rằng kể từ tháng 6 năm 2018 chỉ có 42 loại thuốc kháng sinh mới được phát triển lâm sàng để điều trị nhiễm khuẩn nghiêm trọng. Hơn nữa, chỉ một phần năm có khả năng thành công, và chỉ một số ít có tiềm năng trong việc giải quyết các vấn đề về sức đề kháng nghiêm trọng, chẳng hạn như vi khuẩn gram âm, gây nhiễm trùng đặc biệt khó điều trị.

Để giải quyết cuộc khủng hoảng này, Scott Gottlieb – ủy viên FDA đã công bố một phương pháp tiếp cận chiến lược trong năm 2019 để chống lại AMR (kháng kháng sinh) tại một cuộc họp ngày 14 tháng 9 năm 2018 do Pew tổ chức. Chương trình bao gồm các chính sách và chương trình khuyến khích phát triển các loại thuốc mới, các xét nghiệm chẩn đoán và vắc-xin; thúc đẩy các trách nhiệm trong việc quản lý kháng sinh ở động vật và con người; tăng cường giám sát sử dụng kháng sinh và kháng thuốc; và tiến hành nghiên cứu để phát triển các công cụ, tiêu chuẩn và chính sách mới trong lĩnh vực này.

Sáng kiến ​​này bao gồm kế hoạch 5 năm để hỗ trợ quản lý kháng sinh trong môi trường thú y, đặc biệt là giảm sử dụng kháng sinh để thúc đẩy tăng trưởng của động vật. Một thành phần khác liên quan đến việc tăng cường việc giám sát việc sử dụng kháng sinh ở người và động vật để phát hiện bệnh nhiễm trùng nhanh hơn và xác định khi nào nên sử dụng hoặc ngừng sử dụng kháng sinh. Cần chẩn đoán in vitro mới để phát hiện bệnh nhanh chóng, xác định phác đồ điều trị thích hợp và theo dõi sức đề kháng, như là tiêu chuẩn rõ ràng cho việc truyền kết quả xét nghiệm liên quan đến việc sử dụng kháng sinh và kháng thuốc.

Để thúc đẩy sự đổi mới các quy định trong lĩnh vực này, Văn phòng các sản phẩm kháng khuẩn tại Trung tâm đánh giá và nghiên cứu ma túy (CDER) đã yêu cầu ý kiến ​​đóng góp của các bên liên quan về sáng kiến ​​khoa học có khả năng thúc đẩy phát triển các sản phẩm kháng khuẩn mới. Vào tháng 6 năm nay, FDA đã ban hành dự thảo hướng dẫn để giúp các nhà sản xuất sử dụng mức giới hạn dân số cho thuốc kháng khuẩn và kháng nấm (LPAD) trong việc phát triển các liệu pháp mới. Chương trình được ủy quyền bởi Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21 nhưng đã được thử thách cho cả nhà tài trợ và FDA thực hiện.

Ngoài ra, Trung tâm đánh giá và nghiên cứu sinh học (CBER) đang thúc đẩy phát triển các lựa chọn thay thế phi truyền thống cho các loại thuốc phân tử nhỏ, bao gồm bacteriophage, biotherapeutics sống và phân vi sinh vật để cấy ghép. CBER cũng đang nghiên cứu và phát triển các loại vắc-xin để ngăn ngừa nhiễm trùng do vi khuẩn kháng với phác đồ điều trị hiện tại, mục tiêu là làm giảm nguy cơ nhiễm trùng cần được điều trị bằng thuốc kháng sinh mới.

Chìa khóa để thúc đẩy sự đổi mới trong lĩnh vực này là đưa ra các chiến lược mới trong việc hoàn trả chi phí nghiên cứu, phát triển các sản phẩm sẽ được quy định và sử dụng trên cơ sở có giới hạn cao. Tại hội thảo Pew, Gottlieb đã vạch ra các đề xuất về các khoản thanh toán hoặc phí quan trọng cho các nhà phát triển các sản phẩm nhắm vào các sinh vật kháng đa thuốc. Đó là một mô hình dựa trên các đăng ký để tính phí bệnh viện tại một mức phí cố định hoặc phí cấp giấy phép để tiếp cận với một số liều nhất định mỗi năm của một kháng sinh mới. Theo giải thích của Gottlieb: “Bằng cách tạo ra một dòng doanh thu có thể dự đoán được, là một loại “khuyến khích kéo”, sẽ tạo ra thị trường tự nhiên cho các loại thuốc nhắm đến các mầm bệnh kháng thuốc hiếm gặp nhưng nguy hiểm, có khả năng đe dọa đến sức khỏe con người.”

Những mô hình này, cùng với các khoản thanh toán bổ sung cho các kháng sinh mới đáp các ứng nhu cầu về sức khỏe cộng đồng, có thể sẽ được thử nghiệm trong các chương trình thí điểm hoặc các cuộc họp của FDA và Trung tâm Dịch vụ Medicare và Medicaid (CMS). Các cơ quan nghiên cứu và sức khỏe khác có thể tham gia, chẳng hạn như Quỹ Gates, Trung tâm Cải tiến Medicare và Medicaid, và Cơ quan Nghiên cứu và Phát triển Nâng cao Y sinh (BARDA), cùng với các công ty bảo hiểm và người trả tiền.

 

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *